2个月里第4款抗癌新药！个月它是款抗首款获得FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。辉瑞白血病新疗法今日获批

2018-11-22 12:25 · 李华芸

今日，癌新给水管道”辉瑞肿瘤学全球总裁Andy Schmeltz先生说：“我们很高兴能够为无法接受高强度化疗的药辉患者提供这一新口服药物选择。115名新确诊AML患者接受了Daurismo和LDAC的瑞白日获组合疗法，这一结果表示组合疗法将患者死亡风险降低54%（HR: 0.46,血病新疗 95% CI: 0.30, 0.71, 单侧p值=0.0002）。Daurismo也曾获得FDA授予的法今孤儿药资格和优先审评资格。”

参考资料：

[1] FDA approves new treatment for patients with acute myeloid leukemia。个月获批的款抗给水管道第四款抗癌新药！根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，癌新临床前研究表明扰乱这一信号通路可以削弱肿瘤干细胞的药辉发育和存活。

AML是瑞白日获一种进展迅速的血液和骨髓癌症。

Daurismo是血病新疗辉瑞公司开发的口服Hedgehog信号通路抑制剂。试验结果表明，法今

▲Daurismo分子结构式（图片来源：Ed (Edgar181) [Public domain],个月 from Wikimedia Commons）

这一批准是基于Daurismo在名为BRIGHT 1003的关键性国际随机2期临床试验中的表现。但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。在成人中Hedgehog信号通路的异常激活被认为帮助肿瘤干细胞的发育和存活。而且影响正常血细胞的生成。治疗新确诊的75岁以上，或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗（intensive chemotherapy）的急性骨髓性白血病（AML）患者。与低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，在2018年大约有19520名患者被诊断患有AML，或者LDAC单药疗法的治疗。Daurismo再度体现了我们将创新药物带给最难治癌症患者的承诺，这也是辉瑞在短短2个月的时间里，大约10670名患者因此去世。在这项试验中，由于恶性白血球的不受控增殖和积累，导致它们不但功能失常，美国FDA宣布批准辉瑞（Pfizer）公司开发的Daurismo（glasdegib）上市，接受Daurismo和LDAC组合疗法的患者的中位总生存期为8.3个月（95% CI: 4.4, 12.2），治疗AML的标准疗法为高强度化疗，显著高于LDAC单药组的4.3个月（95% CI: 1.9, 5.7）。

“作为辉瑞在过去14个月里获得批准的第二款针对AML患者的药物，值得一提的是，

本文转载自“药明康德”。与低剂量化疗联用，它能够改善他们的生存机会。 Retrieved November 21, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626443.htm

[2] U.S. FDA Approves DAURISMO™ (glasdegib) for Adult Patients with Newly-Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) for Whom Intensive Chemotherapy is Not an Option. Retrieved November 21, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20181121005526/en/U.S.-FDA-Approves-DAURISMO%E2%84%A2-glasdegib-Adult-Patients