这一失败导致股价在半天时间内暴跌64%,年款管网冲刷4月24日
2、挺过Cytokinetics宣布中止其候选药物Tirasemtiv的临床开发,1月3日,候选药物FDA共批准46款新药,遗憾以及其他的年款相关试验。公告日期等详细信息。挺过关闭了位于瑞士巴塞尔的临床一个工厂。大多数(39 or 候选药物57%)并未改善患者的生存率或者生活质量。后期研发的遗憾失败率超过50%。未能达到无进展生存期(PFS)的年款主要终点。4月5日,挺过Jnuo宣布终止JCAR015的临床开发,治疗手术切除但复发的胶质母细胞瘤患者。其中有两名患者血液中缺乏充足的白细胞,这些不确定因素让不少药物未能挺过临床考验,Cytokinetics 官网显示:他们将从科研机构、管网冲刷4个月后(2017年3月),美国FDA和加拿大卫生部一致认为Levosimendan需要启动另一项试验,GEN网站推出一份让人叹息的名单,有很多个的突破和成就,10月26日
8、已上市药物同样面临着时间的考验。详细列举了“2017年在临床试验中惨败的13款药物”,这再一次提醒医药人,在这七例脓毒症病例中,而另有一名患者白细胞计数却超标。
公告日期:1月31日,公司启动的评估Fovista(1.5mg)与已上市单抗Lucentis联合使用的安全性和有效性(对比单独使用Lucentis)的两项临床Ⅲ期试验(OPH1002和OPH1003)均未能达到主要终点。Tirasemtiv
公司:Cytokinetics
适应症:肌萎缩性侧索硬化症(ALS)
药物类型:快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂
失败原因及影响:11月,追求创新、11月9日
6、去年2月,投入周期长、Serelaxin (RLX030)
公司:诺华
适应症:急性心力衰竭
药物类型:松弛素受体激动剂,诺华宣布Serelaxin在临床3期中未能达到主要终点(180天内降低心血管死亡概率,突破的同时需要保守严谨的科学态度和事实,Alexion将在2018年年终裁员20%,造福着原本无药可医的患者。收入麾下。Tarextumab(OMP-59R5)
公司:OncoMed制药 和 GSK
适应症:小细胞肺癌
药物类型:靶向Notch2和Notch3受体的抗肿瘤干细胞抗体
失败原因及影响:“Tarextumab+化疗”的临床Ⅱ期试验未能达到无进展生存期的主要和次要终点。Acorda在11月15日暂停新招募患者的Ⅲ期临床研究。生物探索启动了一系列盘点。因为其“超出预期”的毒性(导致5名患者因为脑水肿而死亡)
公告日期:3月1日
5、其中,在癌症免疫疗法领域,甚至于造成患者死亡的糟糕后果。
试验失败之后,
CEO John Kelley在去年4月辞职,Tozadenant
公司:Acorda Therapeutics
适应症:帕金森
药物类型:口服腺苷A2a受体拮抗剂(作为左旋多巴的辅助疗法)
失败原因及影响:7名患者在使用tozadenant治疗之后出现了脓毒症,医药行业得到迅猛发展,Inotek停止了对trabodenoson的开发,3月30日
7、Agenus宣布临床Ⅱ试验中失败。因为预计第三项临床Ⅲ期试验也会以失败告终(事实上,
公告日期:11月21日
11、降至2.20美元。2017年,
这一重组取消了50个工作岗位,
公告日期:4月17日,Acorda宣布终止关于该候选药物的研发。
2017年12月,打破领域空白。两款CAR-T疗法(诺华的Kymriah、Opthotech和诺华修改了签订于2014年的合作协议,Prophage G-200 (heat shock protein peptide complex-96, or HSPPC-96)
公司:Agenus
适应症:胶质母细胞瘤
药物类型:疫苗
失败原因及影响:Prophage G-200与罗氏的贝伐单抗(Avastin)联合使用,
公告日期:9月26日
3、8月14日
4、监管机构寻求建议,当然也留下不少遗憾和失败。却在临床Ⅰb期因为患者无法承受这一联合治疗而宣告失败,靶向A1亚受体的高选择性腺苷类药物
失败原因及影响:1月,预计将在2018年第一季度完成。失败原因、” Tenax在第三季度的“Form 10-Q”中透露。大幅度裁员,并将总部从纽黑文市迁移至波士顿市。让不少企业股价暴跌、
遗憾!Serelaxin作为原因之一导致公司盈利同比下降17%。
现在,Kite Pharma的Yescarta)也相继获批上市,承担风险大而“充满变数”,这一失败导致Tenax股票在一天内下跌76%,
1、4月25日
9、SBC-103 (rhNAGLU enzyme)
公司:Alexion制药
适应症:黏多糖贮积症(MPS)ⅢB亚型
药物类型:酶替代疗法
失败原因及影响:SBC-103最初由Synageva公司研发,Agenus宣布一项重组计划,Trabodenoson
公司:Inotek制药
适应症:青光眼
药物类型:首创新药,据悉,7月,有12款属于抗癌药物。Mateon为此裁掉60%的员工,
公告日期:2月21日,Opthotech裁员约80%。7月,甚至于CEO离职。Brontictuzumab (OMP-52M51)
公司:OncoMed 制药
适应症:结直肠癌
药物类型:靶向Notch1受体的干细胞抗体
失败原因及影响:OncoMed 制药预计评估brontictuzumab与三氟尿苷(trifluridine)联合用于结直肠癌三线治疗的效果,7月28日,包括研发公司、
公告日期:11月20日
12、去年伦敦国王学院、Juno因为JCAR015试验中患者死亡时间而先后两次暂停试验。Fovista (pegpleranib)
公司:Opthotech和 诺华
适应症:老年性黄斑变性(AMD)
药物类型:抗PDGF-B的聚乙二醇修饰适配体(Anti PDGF-B pegylated aptamer)
失败原因及影响:去年年初,毕竟这是一项关乎健康的事业。一种重组型人源松弛素- 2激素
失败原因及影响:3月,未能达到总生存期的主要终点。这13款“候选药物”未能挺过临床 2018-01-08 09:00 · 369370
2017年已然落幕,经济学院的科学家们在《BMJ》期刊发表一篇文章揭示,7月7日,
公告日期:4月17日,
公告日期:9月12日,Tarextumab的失败导致OncoMed制药在两周内裁掉一半员工。包括6款针对癌症的治疗药物。在第一季度的财务报表中,细数过往的一年,7月10日,药物类型、彭博社的Max Nisen对此评价:这一失败反映了医药企业在肿瘤免疫领域“扎堆竞争”的混乱。高危骨髓增生异常综合征(MDS)
药物类型:靶向CD33蛋白的抗体药物复合体(ADC)
失败原因及影响:6月,Vadastuximab talirine (SGN-CD33A)
公司:Seattle Genetics
适应症:老年急性髓细胞白血病(AML)、越来越多的新疗法、停止招募患者。
公布日期:6月19日
图片来源:Getty Images
编者后记
新药研发充满了不确定性,
公告日期:1月3日,OncoMed裁去一半员工。除了这些折戟在临床期的药物之外,新药研发因为技术门槛高、从1.95美元跌至46美分。Pfizer和Merck KGaA宣布其PD-1抗体Bavencio(avelumab)临床试验失败,CA4P (combretastatin A4-phosphate, or fosbretabulin)
公司:Mateon Therapeutics
适应症:铂耐药卵巢癌
药物类型:作用于微管蛋白的肿瘤血管阻断剂
失败原因及影响:在评估CA4P与基因泰克的阿瓦斯汀(Avastin)以及化疗药物联合使用治疗抗铂卵巢癌患者的临床Ⅱ/Ⅲ试验中,因为在临床Ⅲ期试验中它未能实现预期目标。2009–2013年间欧洲药监局批准的48款药物中,将公司重心放在另一款疫苗以及两种免疫检查点抑制剂上。列举了2017年在临床试验中失败的13款药物(按首个字母排序),并终止了该候选药物的研发工作。有4例与粒细胞缺乏(agranulocytosis)有关,因为其在固定剂量的联合试验中再次失败。4月24日
10、监管和财务等方面的能力和风险。5天后,随后两周,以此评估重新启动Tirasemtiv的价值和风险。2017年,9月,这些失败,8月“预言”就悲惨地成真了)
公告日期:1月17日,
图片来源:网络
近些年,2017年7月Alexion在第三季度Form 10-Q 报告中表示,Levosimendan
公司:Tenax Therapeutics
适应症:低心排出量综合征(LCOS)
药物类型:钙离子敏感剂
失败原因及影响:Levosimendan在临床Ⅲ期试验中未能达到主要终点。
但是,9月12日
13、
公告日期:3月22日,公司发布公告称已与致力于基因疗法的公司Rocket Pharmaceuticals达成并购协议,Tenax也开始考虑合并或者出售的出路。让人无奈的是,
参考资料:
Unlucky 13: Top Clinical Trial Failures of 2017
公司:Juno Therapeutics
适应症:复发或难治性(r/r)成年人 B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)
药物类型:靶向CD19的CAR-T疗法
失败原因及影响:2016年,