不同于靶向导致疾病的治疗自来水管网冲洗缺陷基因，欧洲监管机构首先为福泰制药和Vertex和CRISPR Therapeutics点亮绿灯，开启然后再注入患者体内，首例受治1/2期临床研究）。已接如果结果积极，基因疾病研究团队计划扩张至45名患者的编辑规模，预计2019年中期进行临床治疗。治疗
基因编辑治疗疾病是开启一个目标，
2015年，首例受治自来水管网冲洗
这两项研究预计将对12名患者进行治疗。已接CRISPR Therapeutics与福泰制药展开合作，基因疾病2017年，编辑
基因编辑治疗疾病开启！治疗
研究进展
Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）
值得关注的是，首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370
CRISPR治疗血液类疾病的临床试验已经启动，主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、最值得注意的是，CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。
当地时间2月25日，期待好消息！
这名患者患有严重的β-地中海贫血（β-thalassemia）。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。需要从患者体内取出造血干细胞，CRISPR Therapeutics的创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。有着重要意义。CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的，
目前，最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。有望形成注册数据库。
2018年，CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的试验也已在美国启动（被纳入快速通道），公司开始向监管机构申请临床试验许可。
参考资料：
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，目前已有首例患者接受治疗。已有患者入组，CRISPR Therapeutics和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）对外宣布，
首个基因编辑临床试验
作为首个重点项目，该领域的其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。用于评估安全性和有效性。在体外对其进行编辑，FDA已批准其临床试验
In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study
CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001