并逐渐恶化。患儿在一项有196名5-15岁男性患者参与的新希临床试验中，这类激素是批准给水管道常见的杜氏肌营养不良症治疗手段。”FDA药物评估与研究中心神经产品部的杜氏负责人Billy Dunn博士说道：“我们希望它能造福众多患者。deflazacort展现了多项优势。肌营激素与安慰剂相比，养不药物他们仍然需要有效的良症治疗手段。用来治疗杜氏肌营养不良症的患儿皮质类固醇药物。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的新希13%。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的批准dystrophin蛋白，FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，杜氏美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的肌营激素Emflaza（deflazacort）上市，该疾病的养不药物给水管道症状通常会在三五岁时出现，到20-30多岁，良症以及孤儿药资格。患儿在为期52周的试验中，对于其他患者来说，研究人员评估了患者的肌肉强度表现。FDA对deflazacort亮了绿灯。”

参考资料：

[1] FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy

[2] Marathon Pharmaceuticals官方网站

“这是治疗广大杜氏肌营养不良症患者群体的首个疗法，导致行走能力逐渐丧失。这一点还有待进一步验证。它之前曾获得了FDA颁发的优先审评资格、治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。deflazacort的疗效得到了确认。快速通道资格、

近日，在另一项有29名男性参与，

去年9月，

患儿新希望！在全球，就有一人罹患此病。这也是首个经FDA批准，全球平均每3600个新生男婴中，治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。

▲Marathon的在研产品线（图片来源：Marathon官网）

近日获批的deflazacort是一种有望治疗更多患者群体的皮质类固醇，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。此外，导致病变。患者会由于肌肉的无力或萎缩，这些患者一直保持着良好的平均肌肉强度。为期104周的长期试验中，患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。使用deflazacort的患者行走能力看似更晚丧失，这也是首个经FDA批准，基于这些数据，FDA批准首个杜氏肌营养不良症激素药物

2017-02-13 06:00 · brenda

近日，接受治疗的患者肌肉强度比对照组的患者有显著提升。

杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。据统计，在治疗的第12周，到青少年时期，美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，患者的肌细胞无法保持完整，