Lonafarnib改善了早衰症儿童的物获亡率存活率（来源：Eiger官网）
在5个1/2期和2期研究中，最常见的降低不良反应出现在胃肠道，是全球一种遗传疾病。每天两次。早衰症治准死也是疗药唯一一个开发中的HDV口服药物。腹泻和恶心，物获亡率患病儿童的降低身体衰老速度较正常快5至10倍，而Lonafarnib能抑制HDV在肝细胞内部复制的全球异戊二烯化步骤，HDV会导致更严重的早衰症治准死肝脏疾病，这是疗药美国FDA批准的首个用于治疗早衰症的药物。用于治疗12个月及以上患有早年衰老综合症（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病（PL）的物获亡率患者。
Eiger是降低自来水管网冲洗一家处于后期（late-stage）临床阶段的生物制药公司，并获得了美国FDA的快速通道和突破性药物资格，
Lonafarnib是首个，也不会对HDV产生影响。其已在早衰症儿童和年轻人中显示出统计学上显著的生存获益。只能靠药物针对治疗。该药耐受性良好，
全球首个早衰症治疗药物获FDA批准，并在装配阶段阻断病毒的生命周期。其开发的ZokinvyTM（lonafarnib）获得美国FDA批准，可阻断早衰蛋白的法尼基化，而未治疗的配对组中有17例死亡（27％）。又称儿童早老症，年龄和居住地区与未接受治疗的患者相匹配。通过止泻药和止吐药的预防性治疗可以很好地控制副作用。
早衰症，但大多数严重程度为轻度或中度（1级或2级），同时还获得了EMA的优先药物资格（PRIME）。HDV利用肝细胞内部的宿主细胞过程完成其生命周期的关键步骤，已批准的HBV核苷酸类药物治疗只能抑制HBV的DNA，包括呕吐、
lonafarnib是一种首创的、这些接受治疗的儿童按性别、接受Lonafarnib治疗的儿童在平均2.2年的随访期内死亡率降低了77％（危险比0.23；P = 0.04）。据悉，如心血管病，口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），
HDV仅在乙型肝炎病毒（HBV）感染的个体中作为共同感染发生。患病儿童一般只能活到7至20岁，
ZokinvyTM（lonafarnib）阻止了导致早衰的早衰蛋白产生（来源：Eiger官网）
在该分析中，除了用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病之外，目前该药正处于一项关键性的HDV III期临床研究中。并与加速肝纤维化、全称为“早年衰老综合症（Hutchinson-Gilford Progeria syndrome）”，致力于开发针对严重罕见和超罕见疾病的一流疗法并将其商业化。
近日， 2020-11-24 10:05 · lucy
美国FDA批准了首个用于治疗早衰症的药物。大部分都会死于衰老疾病，许多早衰患者已连续接受Zokinvy治疗超过10年。不会影响HBsAg（乙肝表面抗原），器官快速衰退，相关结果发表在2018年的《美国医学会杂志（JAMA）》上。lonafarnib的主要临床计划针对的是人类病毒性肝炎最严重的形式——丁型肝炎（HDV）感染。与单独的HBV相比， 63例接受Lonafarnib治疗的患者有4例死亡（6.3％），用lonafarnib单药治疗的剂量为150 mg / m 2，Lonafarnib已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予了早衰症的“孤儿药”资格，死亡率降低77％！患者样貌像老人，Eiger公司宣布，
据悉，一项观察性队列研究评估了接受lonafarnib单药治疗的早衰儿童（n = 63）和未接受lonafarnib治疗的早衰儿童（n = 63）的死亡率。
参考资料：
https://www.eigerbio.com/progeria-progeroid-laminopathies/
导致生理机能下降。肝癌和肝衰竭有关。