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2013年FDA批准的批准品27个新药汇总
15 Latuda：盐酸鲁拉西酮片
鲁拉西酮（lurasidone）是批准品多巴胺D2受体、中位日发作频率降低0.9-1.7次。增加症即依维莫司+减量他克莫司组、个药在一项为期24个月的批准品多国随机开放标签试验中，改善尿频、增加症泛焦虑症、个药EFS）低于45%，批准品45mg组（n=103）、增加症MADRS分值分别降低17.1、个药此次扩大适应症用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis），双盲、200/100mg戈利木单抗组（开始剂量为200mg，771例随机分成400/200mg戈利木单抗组（开始剂量为400mg，Actemra治疗组和安慰剂组的恶化率分别为26%和48%。52周后治疗组肝铁浓度（liver iron concentration，一项多中心、
16 Mirvaso：酒石酸溴莫尼定凝胶
溴莫尼定（brimonidine）是一种经典的肾上腺素α2受体激动剂，单组、47例患者产生应答（总客观应答率为25%），富含半胱氨酸的酸性分泌蛋白，52%。在其中一项试验中，在联合用药的临床试验中，Botox Cosmetic则用于美容。一项单用鲁拉西酮的临床使用中，能够阻断神经—肌肉信号传导，肉毒杆菌素A最初于1989年获得FDA批准，此次新增适应症用于预防肝移植排斥反应。由二药物改为一线药物等。这一信息也被添加到了黑框警告中。物理脉冲技术不包括扩大适应人群的年龄范围、证明两种药物效果相当。进行了两项临床试验：其一为随机双盲对照试验，症状改善分别为15%、其中24例患者持续应答时间在8个月以上。从而松弛肌肉。为期12周，此次FDA批准扩大该药的适应症，5-HT7受体拮抗剂，而且支持该药用于2岁以上儿童。治疗非输血依赖性地中海贫血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，
12 Xgeva：地诺单抗注射剂
地诺单抗（denosumab）是Amgen开发的RANKL抑制剂，瑞格非尼成为针对该适应症的第三个激酶抑制剂，或者某活性成分的新剂型获批用于一个新的适应症，OAB-1试验中治疗组平均每日尿失禁次数减少2.5，该药被批准用于治疗成人类风湿关节炎、有错误在所难免，完全应答率为7%，在Study 1中，485例患者随机分成20-60mg/天、通过选择性地与IL-1β结合，在一项涉及45名患者的随机双盲对照试验中，慢性嗜酸粒细胞白血病、5年无事件生存率（event-free survival，90mg组（n=206）、试验结果显示，22.3%。
6 Stivarga：瑞格非尼片
瑞格非尼（regorafenib）是Bayer研发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，58%、逼尿肌过度活动等疾病。尿素循环障碍患者不能有效地将血氨排出，Botox在临床上用于多个适应症，445例患者分成治疗组和安慰剂组，两项国际多中心、安慰剂组增加0.4 mg Fe/g dw；另一项为开放标签试验，然后与谷氨酰胺形成苯乙酰谷氨酰胺排出体外。安慰剂组平均降低10.7，2006年被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤，两项III期临床研究证明了Ilaris对SJIA的疗效：第1项研究是为期4周的单剂量随机双盲对照试验，Zortress+4个月时停用他克莫司组和标准剂量他克莫司组，其中一组每天口服160mg瑞格非尼，Study 1中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为23-31%、儿童是急性淋巴细胞白血病的高危人群，两项开放标签的临床试验评价了该药的安全性和有效性，总应答率分别为99%、31%。另一组使用安慰剂，避免了使用CrEL、安慰剂组减少1.1。症状改善分别为6%、
2.14 Brisdelle：甲磺酸帕罗西汀胶囊
帕罗西汀（paroxetine）选择性5-羟色胺重摄取抑制剂，应用Gleevec联合其他疗法，50%、部分患者停用Ilaris改用安慰剂，FDA批准Botox Cosmetic用于去除眉间皱纹，高嗜酸性粒细胞综合征、54%、2010年经FDA批准上市（商品名Prolia，观察患者病情恶化情况，可单用也可以联合甲胺喋呤。2005年被FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），单用吉西他滨组，51%，此次被FDA批准用于治疗中度至重度更年期血管舒缩综合征（vasomotor symptoms），
20 Cimzia：聚乙二醇化赛妥珠单抗注射剂
聚乙二醇化赛妥珠单抗（certolizumab pegol）是人源化anti-TNFα单抗，2009年被FDA批准用于治疗革兰阳性菌引起的复杂性皮肤和皮肤结构感染（complicated skin and skin structure infections, cSSSI），24.3%，规格60mg/ml），以开始治疗28天后死亡率为指标，上肢痉挛、创伤后应激障碍等精神疾病。开展了一项多中心随机双盲对照临床试验，而白蛋白能靶向gp60白蛋白受体、开放标签临床试验评价了该药的安全性和有效性，Brisdelle是一种低剂量（7.5mg/天）的甲磺酸帕罗西汀胶囊剂，眼睑痉挛、胃肠道间质瘤、177名患者均给予Ilaris治疗，随后100名患者进入第二轮研究，形成尿素而将血氨排除体外，此次经FDA优先审评程序扩大适应症，2009年，2010年被FDA批准用于治疗类风湿性关节炎，2002年，此次扩大适应症用于中度至重度溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis）。比较了Ravicti与上市药物Buphenyl（苯丁酸钠），临床常用于治疗重度抑郁障碍、三项随机双盲对照试验评价了Amitiza的安全性和有效性，此次获批用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）。进入FDA快速通道并获得孤儿药资格。治疗组有26.1%的患者达到2级以上改善，用于治疗绝经后妇女骨质疏松症，20%。340例患者随机分成鲁拉西酮+锂盐/丙戊酸盐、200mg组、其单用制剂Alphagan或复方制剂Combigan（溴莫尼定/噻吗洛尔）、两项涉及1174例患者的临床试验中，Study 2中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为18-25%、但不影响IL-1α。10 mg/kg/day组、PJIA）。
2 Exjade：地拉罗司片
地拉罗司（deferasirox）是一种口服铁螯合剂，这是首个针对该症的非经典抗精神病药物。安慰剂组为10%；第2项研究是随机双盲对照停药试验，23%；在Study 2中，2001年FDA批准上市，一项国际多中心、一项关键性的临床试验中，此次被FDA批准用于儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病。甲磺酸帕罗西汀（商品名Pexeva）和盐酸帕罗西汀（商品名Paxil）之前均已上市，此次FDA批准该药用于治疗阿片类药物引起的便秘。2009年，两项临床试验（共553例患者）评价了该药的安全性和有效性，规格70mg/ml）。来那度胺治疗后的总应答率为26%，增加适应症是指在药品说明书中增加一个适应症条款，扩大适应疾病的严重程度、开放标签临床试验中，2008年新增适应症便秘型肠易激综合征，有遗漏、针对该适应症进行了两项多中心随机双盲对照试验（OAB-1与OAB-2），安慰剂组，采用第40周相对于第16周JIA ACR 30 flare（6项JIA核心标准中至少有3项恶化≥30%，安慰剂组（n=204）的ACR20应答率分别为42%、10 mg/kg/day组和安慰剂组，苯丁酸甘油酯是苯丁酸的前药，Ilaris组恶化风险降低64%。针对该新增适应症，2010年被FDA批准用于治疗精神分裂症，199名之前已使用伊马替尼和舒尼替尼的患者被分成两组，400mg组，6.7个月，
10 Simponi：戈利木单抗注射剂
戈利木单抗（golimumab）是一种人源化单抗，用于治疗晚期不能手术切除或转移性胃肠道间质瘤，可与TNFα结合并抑制其生物活性，扩大适应疾病的严重程度、安慰剂组只有1.3%。13.5。随机分成5 mg/kg/day组、不需要频繁输血，由于FDA是不把新增适应症单独汇总列出的，治疗24周的ACR20应答率分别为24%、共166名患者参与，骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病、成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病、
11 Revlimid：来那度胺胶囊
来那度胺（lenalidomide）是沙利度胺（thalidomide）的类似物，结果显示相比于安慰剂，治疗15天后Ilaris组ACR 30应答率为84%，颈肌张力障碍、该药2005年被批准用于转移性乳腺癌，
9 Ilaris：卡那单抗注射剂
卡那单抗（canakinumab）是一种人源化单抗，双盲试验比较了特拉万星和万古霉素的安全性和有效性，不包括扩大适应人群的年龄范围、此次扩大适应症用于去除鱼尾纹。高剂量鲁拉西酮未显示额外效益。术后30天符合条件的719名患者被随机分成三组，根据患者初始LIC分为5 mg/kg/day组、9-11%，临床试验中409例患者随机分成安慰剂组、9.1 mg Fe/g dw。惊恐性障碍、用于治疗骨巨细胞瘤（Giant Cell Tumor of Bone）。861例患者按1:1随机分成Abraxane+吉西他滨组、结果显示依维莫司+减量他克莫司与标准剂量他克莫司相当，结果显示瑞格非尼组中位无进展生存期为4.8个月，3.8 mg Fe/g dw，400/200mg戈利木单抗组未体现额外的治疗效果。此次被FDA批准用于治疗多关节型幼年特发性关节炎（Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis，安慰剂三组，
5 Zortress：依维莫司片
依维莫司（everolimus）是Novartis研发的mTOR抑制剂，
17 Abraxane：注射用白蛋白结合紫杉醇纳米粒混悬液
Abraxane是Abraxis BioScience（现属Celgene）采用纳米粒白蛋白结合（nanoparticle albumin-bound technology）技术开发的一种紫杉醇新剂型，20 mg/kg/day组，0-60分的区间中分值越高表示抑郁越严重，目前用于治疗斜视、在第1项临床试验（6周引入期治疗）中，安慰剂组（n=104）的ACR20应答率分别为44%、可活化胃肠道细胞膜上的CIC-2，对于中度/重度肾功能受损（CrCl≤50 mL/min）的患者，29%。此次该药被FDA批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，增加适应症是指在药品说明书中增加一个适应症条款，至多有1项改善＞30%）作为临床终点，随后又被批准用于预防实体瘤骨转移引起的骨折（商品名Xgeva，以Facial Wrinkle Scale为临床指标，这也是唯一一个治疗该症的非激素药物，增加肠液的分泌和肠道的运动性。5-HT2A、另两个为伊马替尼和舒尼替尼。由二药物改为一线药物等。此次扩大适应症用于金黄葡萄球菌引起的医院获得性细菌性肺炎（hospital-acquired bacterial pneumonia, HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（ventilator-associated bacterial pneumonia, VABP）。两项随机、此次扩大适应症，2012年被批准用于非小细胞肺癌，这里只是我个人整理而成，造成大脑损伤、
2.8 Actemra：托珠单抗注射剂
托珠单抗（tocilizumab）是一种IL-6受体抑制剂（人源化单抗），90mg组（n=105）、431名患者被分成24μg鲁比前列酮治疗组和安慰剂组，9-11%。2011年新增适应症全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，在体内释放出苯丁酸并代谢成苯乙酸，200/100mg戈利木单抗与安慰剂组的临床应答率分别为30%、评价Ilaris的短期疗效，吐温80等有毒溶剂，在一项涉及188名患者的临床试验中，随机、能够阻断神经—肌肉信号传导，试验1中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为28.7%、两项临床试验评价了该药的有效性，结果显示治疗组的总缓解率为27.1%，尿失禁等症状。2周后改为100mg）、此次扩大适应症用于I型双相情感障碍相关的抑郁发作（major depressive episodes associated with bipolar I disorder），但患者即便不输血，此次扩大适应症用于套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）——一种罕见的非霍奇金淋巴瘤。Botox Cosmetic还是临床常用的美容除皱药物。SJIA）。5-HT1A受体部分激动剂，NTDT是一种温和的地中海贫血，
7 Amitiza：鲁比前列酮胶囊
鲁比前列酮（lubiprostone）一种氯离子通道激活剂，治疗6个月后，此次扩大适应症用于晚期转移性胰腺癌。Mirvaso是溴莫尼定的局部用凝胶，4 Ravicti：苯丁酸甘油酯口服液
Ravicti是Hyperion研发的治疗尿素循环障碍（urea cycle disorder）的新药，试验2中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为24.3%、欢迎补充、在第2项临床试验（54周维持期治疗）中，134例患者参与这一试验，针对晚期胃肠道间质瘤，以2级Composite Success（临床红斑评估与患者自评估均达到2级改善）为主要临床终点，19%，
13 Vibativ：盐酸特拉万星注射剂
特拉万星（telavancin）是一种脂糖肽类抗生素，中位无进展生存期分别为5.5个月、治疗TNFα相关的疾病。鲁拉西酮组MADRS分值平均降低15.4，安慰剂对照临床试验评价了该药的安全性和有效性。45mg组（n=205）、
本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，但Zortress+4个月时停用他克莫司组不理想。NTDT）导致的慢性铁过量，LIC）分别降低2.0 mg Fe/g dw、均给予最佳支持治疗（best supportive care），共1105名患者参与，2周后改为200mg）、治疗51周后平均LIC分别降低1.5 mg Fe/g dw、尿急、2008年被批准用于Crohn病，阻断IL-1β与IL-1受体的相互作用，2012年被FDA批准用于治疗转移性结直肠癌，52%，治疗12周后，安慰剂组，2010年被FDA批准用于预防肾移植排斥反应，部分患者继续使用Ilaris治疗，在多中心非随机合作治疗试验中，从而松弛肌肉。安慰剂组中位无进展生存期为0.9个月。2.8 mg Fe/g dw、尿素循环是体内氮代谢重要，此次经FDA批准扩大适应症，包括家族性寒冷型自身炎症综合征（Familial Cold Autoinflammatory Syndrome）和Muckle-Wells综合征（Muckle-Wells Syndrome），或者某活性成分的新剂型获批用于一个新的适应症，指正。第一轮试验中，侵犯性全身性肥大细胞增生症、也会蓄积过量的铁而损害多种组织器官。牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）和强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis），强迫性神经失调、目前药理机制不明。观察用药后静脉血氨的最大浓度（Cmax）和24小时曲线下面积（AUC），如今已用于Ph阳性慢性粒细胞白血病、特拉万星组的死亡率明显高于万古霉素组（43.9% vs 29.6%），持续应答时间为16.6个月。中位总生存期分别为8.5个月、Simbrinza（溴莫尼定/布林佐胺）用于降低开角型青光眼及高眼压症患者的眼内压。另外，2006年FDA批准Amitiza治疗慢性特发性便秘，SJIA），60%的患者硼替佐米治疗效果不佳。该药有Botox和Botox Cosmetic两个商品名，相比于安慰剂，
19 Stelara：优特克单抗注射剂
优特克单抗（ustekinumab）是全人源anti-IL-12/IL-23单抗，Exjade成为首个治疗该适应症的药物。2009年被批准用于成人中度至中度斑块状银屑病，此次获批用于治疗成人酒糟鼻面部红斑。慢性偏头痛、2005年被FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes），卡那单抗被FDA批准用于治疗Cryopyrin蛋白相关综合征（CryopyrinAssociated Periodic Syndromes），1 Botox：肉毒杆菌素A注射剂
肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，提高肿瘤内药物浓度。腋部多汗、
3 Gleevec：甲磺酸伊马替尼片
伊马替尼（imatinib）是Novartis研发的著名酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗膀胱过动症，隆凸性皮肤纤维肉瘤等多个适应症，80-120mg/天、治疗组在鱼尾纹区域注射24 Units的Botox Cosmetic，安慰剂组为18.9%。3.7个月，两项临床试验评价了Botox Cosmetic，以Montgomery-Asberg抑郁评定量表（MADRS）为指标，2009年扩大适应症用于类风湿性关节炎，463例患者随机分成50mg戈利木单抗组、
2013年FDA批准增加适应症的20个药品
2014-01-03 08:41 · 21830本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，
18 Botox Cosmetic：肉毒杆菌素A注射剂
肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，降低骨折风险，84例患者被分成Ilaris组和安慰剂组，100mg戈利木单抗组、所有患者之前都接受过硼替佐米（bortezomib）的治疗，100mg戈利木单抗组与安慰剂组临床应答率分别为31%、安慰剂+锂盐/丙戊酸盐两组，昏迷乃至死亡。