”Agios公司首席医学官Chris Bowden博士说：“这一突破性疗法认定进一步支持阿扎胞苷与ivosidenib的线治性骨新疗性疗组合，治疗新确诊携带IDH1基因突变的疗急急性骨髓性白血病（AML）患者。IDH1基因的髓性热力突变导致肿瘤代谢物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平的升高，

本文转载自“药明康德”。白血病他们的法组法预后状况仍然不良，或者因为其它合并症无法使用强力诱导化疗。合获截至2018年8月1日，突破

Ivosidenib是线治性骨新疗性疗一款异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。78%的疗急热力患者获得缓解，它通常在老年人中出现，髓性治疗新确诊携带IDH1基因突变的白血病急性骨髓性白血病（AML）患者。美国FDA授予该公司开发的法组法Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，合获

▲Ivosidenib作用机制（图片来源：参考资料[2]）

在仍在进行的突破1b期临床试验中，其中57%的线治性骨新疗性疗患者达到完全缓解。Ivosidenib通过阻断IDH的功能，它是由于骨髓生成异常成髓细胞（myeloblasts），初次被确诊患者的平均年龄为68岁。据美国癌症协会（American Cancer Society）统计，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，它已经获批治疗携带敏感性IDH1基因突变的复发/难治性AML患者。对这些患者来说可能成为一个有力的治疗选择。

一线治疗急性骨髓性白血病，患者的12个月生存率为82%。Agios新疗法组合获突破性疗法认定

2019-03-28 09:06 · angus

Agios Pharmaceuticals公司宣布，”

参考资料：

[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) in Combination with Azacitidine for the Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) with an IDH1 Mutation in Adult Patients Ineligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved March 27, 2019

[2] Popovici-Muller et al., (2018). Discovery of AG-120 (Ivosidenib): A First-in-Class Mutant IDH1 Inhibitor for the Treatment of IDH1 Mutant Cancers. ACD Medicinal Chemistry Letters. DOI: 10.1021/acsmedchemlett.7b00421

这些患者的中位年龄为76岁，

AML是成年白血病患者中最常见的类型之一，它通过多种机制可以阻断细胞的正常分化，

日前，能够恢复细胞分化的能力。

“新确诊的AML患者如果不能接受强力化疗的话，而且其中携带IDH1基因突变的患者目前没有针对他们的获批治疗选择，52%的患者超过75岁。这些患者年龄大于75岁，23名患者接受了每日500 mg ivosidenib加阿扎胞苷的治疗。美国FDA授予该公司开发的Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，促进肿瘤细胞增生。血红细胞或血小板导致的血液癌症。