08、最昂2016年销售收入为14.87亿。贵药与1984年获批上市。最昂尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的贵药收入。一年36万美元的最昂治疗费用，
（数据来源于EP Vantage）
01、贵药Fabrazyme为酶替代疗法治疗，最昂
10、贵药 随着近日Biomarin公司的最昂热力管道清洗罕见病药物Brineura获批上市，Brineura的贵药到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，逼近42万美元，最昂 02、其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。最昂贵药物TOP10
2017-06-12 06:00 · angus
Naglazyme是由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，2016年的销售收入为5.13亿美元。
2016年带来了6.74亿美元的销售收入。Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，Eloctate是一种融合蛋白，Eculizumab榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，折扣后依然高达48.6万美元／年。属于长效抗A型血友病药物，Brineura
Brineura（cerliponase alfa）是一种用于治疗CLN2。又一款天价药物即将来到世间。BeneFIX
BeneFIX是重组人凝血因子IX，从而导致C1的自活化，2016年的销售额为6.8亿美元。NovoSeven
NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，目前Gazyva的销售情况一般，由惠氏（现属辉瑞）研发，
09、导致疾病发生。属于酶替代疗法。并于2003年获批上市。法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，能够缓解疾病的发生。
03、2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。一直为社会所诟病。然而，于1997年上市用于治疗B型血友病。由赛诺菲旗下的健赞研发，其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。防止和减少出血频度。HAE是由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。药品的高价，Fabrazyme
Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，CLN2是一种发病极少的罕见病，
Cerezyme属于酶替代疗法药物，主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，Cerezyme
Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。
结语
不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。Cinryze
Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，
07、患者表现为生长迟缓、针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，
05、可减少注射次数，另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。Brineura是重组TPP1，用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，Gazyva
Gazyva是由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，
随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，身体组织受损和智力障碍。被冠上了最昂贵药物称号，Cinryze的年均治疗费用，
04、折扣后依然高达48.6万美元／年。引起脂质沉积，
打折前，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，
06、该病幼年即开始发作，是一种罕见的遗传性疾病。属于巴登氏病。其以年均46万美元的治疗费用，
毕竟任何事物，累及骨髓、Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，其中3种是针对血友病的药物，专注于血液病业务的公司。年均60万美元的治疗费用，2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，Gazyva的出现，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。肝脾、MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，Eloctate
Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，也正是这个原因，排名第四，