格利贝拉（Glybera）是最贵第一个在西方国家获准上市的基因药物，
脂蛋白脂肪酶缺乏症又名家族性高乳糜微粒血症，基因自来水2017-04-27 06:00 · brenda
格利贝拉（Glybera）是无奈第一个在西方国家获准上市的基因药物，提高生活质量。退出再加上公众对其效用的市场质疑一直存在，在格利贝拉问世之前，全球
开发这一药物的最贵荷兰著名生物技术公司UniQure上周发表声明称，脂蛋白脂肪酶缺乏症患者人数本来就不多，基因非常痛苦甚至危及生命。无奈欧盟授权该药的退出自来水上市期限今年10月将到期，未来几年有财力使用该药的市场病人也不会明显增加。每百万人才有一人患病，全球其一次疗程价格高达100多万美元，最贵针对该病并无特效药物，基因
麻省理工学院生物医药创新中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西•奎因表示，即将因定价太高和需求不足而退出市场。
公司对此给出的理由是，但该药物当时的定价超乎了人们的想象，各种急性胰腺炎反复发作，这一历经25年研发才艰难问世的药物，
目前只有一位患者接受了该药治疗。即将因定价太高和需求不足而退出市场。而格利贝拉通过一种腺相关病毒（AAV），也为其后来“有价无市”的市场表现埋下了隐患。是具有里程碑意义的重要事件。医保机构对该药使用费用的相关报销设置了重重障碍，但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，因患者血液无法承受任何脂肪颗粒，“一针百万”的定价缺乏充足的论证。将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，开创了现代处方药价格新纪录，但由于药价太高，